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La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica, ANMAT, aprobó la primera y única inmunoglobulina subcutánea facilitada disponible en el país. Su carácter de facilitada -otorgado por la presencia de hialuronidasa humana recombinante en la composición- permite infundir mayores volúmenes de gamaglobulina que, junto a su facilidad de aplicación, le permitirá mantener la ventaja de la aplicación domiciliaria.

Está indicada en numerosas inmunodeficiencias primarias caracterizadas por una defectuosa capacidad para sintetizar anticuerpos condicionantes de una gran susceptibilidad para desarrollar infecciones y en ciertas inmunodeficiencias secundarias que cursan con hipogamaglobulinemia e infecciones no prevenibles con antibióticos. Entre éstas últimas, se destacan la leucemia linfocítica crónica (LLC) y el mieloma múltiple. También está indicada en aquellos pacientes que se someterán o se han sometido a un trasplante de médula ósea, denominado técnicamente trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TCMH) que cursen con hipogamaglobulinemia.

Esta terapia de sustitución de inmunoglobulina subcutánea, denominada 'inmunoglobulina humana normal 10% e hialuronidasa humana recombinante', puede ser utilizada en adultos, niños y adolescentes y ofrece como ventajas distintivas la posibilidad de hacer el tratamiento en forma domiciliaria, que las infusiones sean más espaciadas en el tiempo y con un solo sitio de punción.

Las inmunodeficiencias pueden ser primarias (IDP) o secundarias (IDS). Las primeras se caracterizan por ser de origen genético y transmitidas por uno o ambos padres. Son individuos que nacen ya condicionados a desarrollar un defecto en alguno o algunos de los efectores del sistema inmunológico, lo cual los vuelve más susceptibles a los gérmenes que pueden causar infecciones. Las estimaciones a nivel global señalan que hasta 6 millones de personas pueden vivir con IDP, pero únicamente 650.000 están diagnosticadas. 

"Las inmunodeficiencias primarias comprenden alrededor de 450 enfermedades, generalmente de origen genético y obedecen a defectos genéticos moleculares. Dentro de estas, una amplia mayoría tiene defectuosa capacidad para formar anticuerpos. Allí es donde aparece la indicación de suplementar a estos pacientes con gammaglobulina humana normal. En la Argentina, hay subregistros de pacientes con inmunodeficiencias primarias, ya que aún hay personas subdiagnosticadas. No obstante, se habla de una incidencia de inmunodeficiencia primaria de 1 paciente cada 2 mil o 5 mil individuos, no es algo tan infrecuente, y se calcula que entre el 60 y 70% de las personas con inmunodeficiencias primarias tendrían indicación de reemplazo con gammaglobulina. La terapia de reemplazo con gamaglobulina humana normal representa un pilar fundamental en el tratamiento de estos pacientes", afirmó el Dr. Matías Oleastro, Jefe de Inmunología Clínica del Servicio de Inmunología y Reumatología del Hospital de Pediatría Prof. Juan P. Garrahan.

Entre los signos más frecuentes de las IDP, se encuentran las infecciones recurrentes, más duraderas y más difíciles de tratar que las que se presentan en personas con un sistema inmune normal. Así, pueden estar incluidas entre las IDP enfermedades como la neumonía, bronquitis, infecciones de los senos paranasales, infecciones del oído, meningitis o infecciones de la piel frecuentes y recurrentes, inflamación e infección de órganos internos, trastornos de la sangre (como recuentos bajos de plaquetas o anemia), problemas digestivos (como cólicos, pérdida de apetito, náuseas y diarrea), retraso en el crecimiento y el desarrollo de enfermedades autoinmunes, tales como lupus, artritis reumatoidea o diabetes tipo 1.

En tanto, las inmunodeficiencias secundarias (IDS) se presentan en aquellos individuos cuyo sistema inmunológico está debilitado como resultado de una enfermedad o de un procedimiento terapéutico. Aquí también los anticuerpos son insuficientes o están deteriorados, con lo cual el riesgo de infecciones y hospitalizaciones es elevado.

"En este segundo caso, las causas más comunes, sobre todo en países como el nuestro, se relacionan con tratamientos inmunosupresores, con ciertas medicaciones no inmunosupresoras que generan hipogamaglobulinemia o con tratamientos para el cáncer o alguna afección maligna en la sangre, entre otros", indicó el Dr. Oleastro.

El tratamiento tanto para las inmunodeficiencias primarias (IDP) como secundarias (IDS) consiste, por un lado, en la profilaxis y en el abordaje de las infecciones mediante el uso de antibióticos y, por otro, en la aplicación de terapias sustitutivas de inmunoglobulina que, hasta la aprobación del nuevo medicamento, se realizaban en forma intravenosa en un hospital o centro especializado, en un intervalo de 3 a 4 semanas, o de forma subcutánea con infusiones semanales domiciliarias.

Según explicó el Dr. Oleastrohasta ahora en el país había dos tipos de productos de reemplazo de gammaglobulina para tratar a estos pacientes: uno para utilización endovenosa y otro para la administración subcutánea. En esta última modalidad, el paciente se infunde semanalmente, cada 10 días, o excepcionalmente cada 15 días. Además, en cada uno de estos días de administración, quizá el paciente requiera 2, 3 o incluso 4 sitios de infusión para poder completar el volumen deseado de gamaglobulina indicado por su médico. 

"A partir de ahora, con la llegada de la inmunoglobulina humana normal 10% y hialuronidasa humana recombinante, también conocida como 'gammaglobulina facilitada', aparecen varias ventajas para el paciente: menor número de aplicaciones, ya que sería una al mes, igual que en la administración endovenosa, pero por vía subcutánea y, a diferencia de la subcutánea convencional -como la infusión se puede hacer en mayores volúmenes- toda la cantidad de medicación calculada para el mes se puede aplicar en un solo pinchazo. Para el paciente significa menos pinchazos por vía de aplicación y por mes", aseguró el Dr. Oleastro.

De esta manera, la inmunoglobulina subcutánea de Takeda combina las dos ventajas del tratamiento predecesor, ya que la nueva terapéutica ofrece la posibilidad de que la infusión sea cada 3-4 semanas y de forma subcutánea en el domicilio del paciente con la asistencia de un profesional o, una vez capacitada, será la misma persona quien pueda autoadministrarse la solución. 

"Con la nueva infusión se mantiene el hecho de no necesitar accesos venosos, se brinda la facilidad para obtener mejores concentraciones en sangre y de generar menos reacciones adversas, con el gran beneficio de que disminuye el número de pinchazos y la cantidad de aplicaciones por mes", resumió el Dr. Oleastro. 

"Por otro lado, -insistió el especialista- hablar de eficacia también tiene que ver con la prevención de los procesos infecciosos -que se miden por evento infeccioso por paciente por año-, pero también con la calidad de vida; la nueva opción terapéutica le da al paciente mayor independencia, la posibilidad de hacer la autoadministración en domicilio una vez capacitado, es decir, ya no tiene que ir al hospital o recurrir al personal de salud. Todo esto impacta favorablemente en el ausentismo escolar, laboral y en los gastos de transporte. En Europa, donde ya hay experiencia de su utilización, se vio que un gran porcentaje de pacientes que pasaron de la infusión endovenosa a la aplicación subcutánea facilitada o de la subcutánea convencional a la aplicación facilitada responden con un alto grado de satisfacción".

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Takeda anunció que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha aceptado los paquetes de presentaciones de la empresa correspondientes a su vacuna candidata contra el dengue (TAK-003), que está en investigación para la prevención del dengue provocado por cualquiera de los serotipos del virus en personas de entre 4 y 60 años. Takeda prevé hacer presentaciones regulatorias en Argentina, Brasil, Colombia, Indonesia, Malasia, México, Singapur, Sri Lanka y Tailandia durante 2021.

"Las presentaciones regulatorias correspondientes a nuestra vacuna candidata contra el dengue, TAK-003, representan un avance importante para las personas que viven en comunidades amenazadas por la enfermedad o que viajan a lugares afectados", señaló Derek Wallace, vicepresidente y líder del Programa Global de Dengue de Takeda.

Derek sostuvo que "los brotes de dengue, que producen medio millón de hospitalizaciones por año a nivel mundial, pueden agobiar a las comunidades y gobiernos por su amplio impacto en el sistema sanitario".

"Con opciones limitadas para prevenir la enfermedad, hay una necesidad apremiante de vacunas contra el dengue disponibles a nivel mundial. Takeda se compromete a colaborar con las autoridades regulatorias y los organismos prescriptores para apoyar la evaluación de nuestras presentaciones y lograr el acceso a TAK-003", afirmó.

Takeda participa en la primera evaluación paralela de un producto medicinal de la EMA para uso en la Unión Europea (UE), y a través del procedimiento EU-M4all (anterior artículo 58) para los países fuera de la UE. Junto con la opinión científica emitida por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), los entes reguladores nacionales en países que participan en el procedimiento EU-M4all harán sus propias evaluaciones para determinar si se otorgan las autorizaciones de comercialización de TAK-003. Takeda también busca la aprobación de TAK-003 en países endémicos del dengue que no participan en el proceso EU-M4all.

Las presentaciones regulatorias correspondientes a TAK-003 incluyen datos sobre la eficacia y seguridad a largo plazo durante 36 meses a partir del crucial Estudio de la eficacia de la vacuna tetravalente contra el dengue (TIDES, por sus siglas en inglés) de fase 3 en curso. Takeda prevé presentar y publicar detalles de los datos recopilados durante 36 meses en una reunión científica y una revista revisada por expertos este año.

Takeda también tiene previsto hacer presentaciones regulatorias en Estados Unidos y posteriormente en otros países en Asia y Latinoamérica.

EU-M4all

EU-M4all (o Medicamentos de la UE para todos) es un procedimiento para facilitar el acceso de los pacientes a medicamentos esenciales o vacunas cuyo fin es el de prevenir o tratar enfermedades de gran interés para la salud pública. Mediante el procedimiento EU-M4all (anteriormente conocido como el procedimiento del artículo 58), la EMA, en alianza con la Organización Mundial de la Salud (OMS), puede brindar una opinión científica sobre los medicamentos y vacunas contra enfermedades que son prioritarias para la salud pública, destinados a mercados fuera de la UE.

Acerca de TAK-003

La vacuna candidata tetravalente contra el dengue (TAK-003) de Takeda se basa en un virus del dengue vivo atenuado serotipo 2, que ofrece la 'estructura' genética para los cuatro virus de la vacuna. Los datos clínicos de la fase 2 en niños y adolescentes mostraron que TAK-003 indujo respuestas inmunitarias contra los cuatro serotipos del dengue tanto en participantes seropositivos como seronegativos, que persistió durante 48 meses tras la vacunación y se observó que la vacuna era segura y bien tolerada en términos generales. El ensayo fundamental de fase 3 TIDES cumplió con su criterio de valoración principal de la eficacia general de la vacuna (EV) contra el dengue confirmado virológicamente (DCV) tras 12 meses de seguimiento y todos los criterios de valoración secundarios tras 18 meses de seguimiento para el que había una cantidad suficiente de casos de dengue, incluso la EV contra el dengue en pacientes hospitalizados y la EV en participantes seropositivos y seronegativos al inicio. La eficacia variaba según el serotipo. Los resultados demostraron que TAK-003 se toleró de manera satisfactoria en términos generales y no se han observado riesgos de seguridad importantes hasta la fecha.

Acerca del ensayo de fase 3 TIDES (DEN-301)

El ensayo TIDES de fase 3, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo evalúa la seguridad y la eficacia de dos dosis de TAK-003 para la prevención del dengue sintomático, de cualquier gravedad y confirmado por análisis de laboratorio, provocado por cualquiera de los cuatro serotipos de virus dengue en niños y adolescentes. El ensayo TIDES es el mayor ensayo clínico de intervención de Takeda hasta la fecha, en el que participaron más de 20.000 niños y adolescentes sanos de entre 4 y 16 años de edad que viven en zonas donde el dengue es endémico. Los participantes en el estudio fueron asignados aleatoriamente para recibir 0,5 ml de TAK-003 o placebo mediante inyección subcutánea en los días 1 y 90. El estudio consta de cinco partes. La primera parte y el análisis del criterio de valoración principal evaluó la eficacia de la vacuna (EV) y su seguridad en los 15 meses posteriores a la primera dosis (12 meses después de la segunda dosis). La segunda parte del estudio siguió durante otros seis meses para completar la evaluación de los criterios de valoración secundarios de la EV por serotipo, seroestado inicial y gravedad, incluso EV para pacientes hospitalizados por dengue. La parte 3 evalúa la EV y la seguridad a largo plazo mediante un seguimiento de los participantes durante otros dos años y medio a tres. La parte 4 evaluará la seguridad durante 13 meses tras la vacuna de refuerzo y la parte 5 evaluará la seguridad a largo plazo durante un año posterior a la finalización de la parte 4.

El ensayo se lleva a cabo en zonas de América Latina (Brasil, Colombia, Nicaragua, Panamá y República Dominicana) y Asia (Filipinas, Sri Lanka y Tailandia) donde el dengue es una enfermedad endémica, existen necesidades no satisfechas en cuanto a su prevención y en las que el dengue es una de las principales causas de enfermedad grave y muerte entre los niños. Se extrajeron muestras de sangre iniciales, de referencia, de todos los individuos participantes en el ensayo para poder evaluar la seguridad y la eficacia en función del seroestado. Takeda, junto con un Comité de supervisión de datos independiente formado por expertos, realizan un seguimiento activo de la seguridad de manera permanente.

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La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó en la Argentina el uso de la droga teduglutida para el tratamiento de pacientes a partir del año de edad con síndrome de intestino corto y falla intestinal (SIC-FI), un trastorno poco frecuente pero muy discapacitante que puede estar asociado a complicaciones potencialmente mortales.

"Contar con teduglutida nos ha permitido incrementar la tasa de éxito en la rehabilitación médica postquirúrgica de pacientes con falla intestinal tipo III (crónica y terminal), tanto adultos como pediátricos", afirmó el Dr. Gabriel Gondolesi, médico cirujano, presidente electo de la Asociación Internacional de Rehabilitación y Trasplante Intestinal (IRTA).

El SIC es un cuadro clínico caracterizado por una reducción en la longitud del intestino delgado. La extensión de la pérdida y el tipo de anatomía final resultante son determinantes para la aparición de diferentes complicaciones, que en los casos de mayor severidad causan deshidratación, desnutrición, diarreas intensas, cansancio, osteopenia y pérdida de peso debido a una menor capacidad intestinal de absorber nutrientes, agua y electrolitos, lo que impide lograr el requerimiento calórico mínimo para sostener la vida.

Se presenta generalmente tras una resección extensa del intestino por isquemia, complicaciones post-quirúrgicas, accidentes, enfermedad de Crohn u otras patologías. El tratamiento habitual para estos pacientes consiste en la administración intravenosa de nutrición parenteral para proporcionar los requerimientos nutricionales.

Si bien la nutrición parenteral sostiene la vida de estos pacientes, está asociada también a un mayor riesgo de sufrir infecciones, coágulos sanguíneos o daño hepático, sobre todo si se recibe por largos períodos.

"Estamos orgullosos de presentar un tratamiento innovador para una afección muy invalidante y con muy pocas opciones terapéuticas. Es gratificante que la comunidad médica argentina pueda ofrecer hoy a sus pacientes una nueva alternativa precedida de investigaciones robustas con excelentes resultados en la vida real. Takeda está comprometida a poner al paciente siempre en el centro y a trabajar día a día para mejorar su calidad de vida a través de la innovación", afirmó Gastón Domingues Caetano, Gerente General de Takeda Cono Sur.

Por su parte la Lic. Luciana Escati Peñaloza, Presidenta de la Fundación Más Vida de Crohn & Colitis Ulcerosa, señaló que en pacientes con SIC "la calidad de vida se ve muy alterada, por lo que el nuevo escenario es muy alentador".

La nueva droga desarrollada por Takeda ya está disponible en la Argentina, es de administración subcutánea con una sola dosis diaria y está indicada en adultos y niños a partir del año. Demostró mejorar la capacidad de absorción del intestino en pacientes con SIC, lo que la transforma en una alternativa de tratamiento alentadora para pacientes dependientes de la nutrición parenteral, una condición para la que hasta el momento no había demasiadas opciones terapéuticas.

En cuanto al tipo de pacientes que podrán recibir esta nueva medicación, el Dr. Gondolesi, quien es además Jefe de Trasplante Hepático, Pancreático e Intestinal del Hospital Universitario Fundación Favaloro, señaló que "beneficiará a quienes presenten falla intestinal secundaria a SIC que no hayan podido recuperar la suficiencia con la aplicación de medidas terapéuticas y quirúrgicas estándar".

"La administración de teduglutida en esos pacientes ha mostrado resultados favorables, incluso en casos con factores predictivos que clásicamente eran considerados de mal pronóstico", aseveró.

La aprobación de teduglutida se basó en los resultados en términos de seguridad y eficacia obtenidos por la investigación STEPS, un estudio clínico a doble ciego, controlado con placebo, en pacientes con SIC que requerían nutrición parenteral. Entre otras conclusiones, se observó que en las semanas 20 y 24 el 63% de los pacientes tratados con la nueva droga alcanzó una reducción del 20 al 100 por ciento de la necesidad de nutrición parenteral, contra un 30 por ciento de los asignados a recibir placebo. Además, al corte de las primeras 24 semanas, el tratamiento con teduglutida alcanzó una reducción de 4,4 litros semanales en los requerimientos de nutrición parenteral, frente a 2,3 litros de los que recibieron placebo. Incluso algunos pacientes pudieron abandonar por completo la nutrición parenteral y continuar su vida con alimentación por las vías naturales.,

"El éxito de los resultados reportados en el mundo y en nuestro Centro reflejan el beneficio terapéutico de la nueva droga, en el contexto de equipos inter y multidisciplinarios, capaces de evaluar las características anatomofuncionales del paciente portador de SIC y proyectar el mejor manejo clínico y quirúrgico. El objetivo es alcanzar la suficiencia en el menor tiempo posible y reducir las complicaciones secundarias a la nutrición parenteral total crónica, que continúa siendo el 'gold standard' en el manejo de estos pacientes", completó Gondolesi, quién además es Jefe de Laboratorios de Microcirugía Experimental y de Investigación Traslacional e Inmunología Asociada al Trasplante como Investigador Principal en Salud del CONICET, Miembro del IMeTTyB (CONICET-UF).

Técnicamente, teduglutida es un novedoso "análogo recombinante del péptido similar al glucagón humano 2" (GLP-2), una proteína natural implicada en la adaptación intestinal. Recibió la designación de "droga huérfana" por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Food and Drug Administration (FDA) de los Estados Unidos.

"Contar con una alternativa terapéutica que mejore el día a día de los pacientes con enfermedades poco frecuentes como ésta, que suelen tener pocas opciones de tratamiento, es una gran noticia. Sobre todo si ayuda a reducir la dependencia de la nutrición parenteral, que es muy condicionante", concluyó Escati Peñaloza, quien también es Directora Ejecutiva de la Federación Argentina de Enfermedades Poco Frecuentes (FADEPOF).

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La Administración Nacional de Alimentos, Medicamentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó en la Argentina el uso de la droga brigatinib, del laboratorio Takeda, como monoterapia para el tratamiento de adultos con un tipo de cáncer de pulmón denominado de células no pequeñas (CPCNP) en estadio metastásico, que presentan la alteración genética conocida como ALK+ y que han sido tratados previamente con la terapia estándar (crizotinib).

 

"Dado que mediante los test de biología molecular se logra reconocer qué alteración genética presentan los tumores, hoy es posible seleccionar la terapia dirigida más apropiada para inhibir el factor desencadenante del crecimiento tumoral. En ese sentido, brigatinib demostró ser un inhibidor potente y selectivo de la tirosina quinasa de última generación, diseñado para atacar e inhibir las alteraciones moleculares del gen ALK, que es el responsable de promover el desarrollo del tumor en este subtipo de cáncer de pulmón", afirmó el Dr. Claudio Martín, médico oncólogo, Jefe de Oncología Torácica del Instituto Alexander Fleming.

 

La aprobación en segunda línea de tratamiento post crizotinib se basa en los resultados del estudio "ALTA", que demostró una reducción del 54% del riesgo de progresión de enfermedad y muerte. Los pacientes que recibieron brigatinib tuvieron un mayor período de tiempo sin progresión de la enfermedad, de 16,7 meses en promedio.

 

 

Asimismo, se sabe que la mayoría de los pacientes con ALK desarrollará metástasis cerebrales durante el transcurso de su enfermedad, y brigatinib demostró "eficacia significativa" en el tratamiento de esas metástasis y un "efecto protector" en aquellos pacientes que no las tenían al inicio del tratamiento.

 

"Contar con nuevas opciones de medicamentos de fácil administración -dado que consiste en la ingesta de un comprimido diario- y con tan buenos resultados para un tipo de cáncer de pulmón de difícil abordaje y en estadios avanzados, nos abre una esperanza para estos pacientes y nos permite dar un paso más hacia el objetivo de cronificar una enfermedad que hasta hace muy pocos años presentaba un panorama absolutamente desolador", consignó el especialista.

En opinión de Martín Weinstabl, Director de la Unidad de Negocios de Oncología de Takeda Cono Sur, "desarrollos de terapias target como ésta confirman los objetivos de Takeda, que consisten en concentrar el esfuerzo en un grupo reducido de áreas terapéuticas clave en cuanto a prevalencia y necesidades insatisfechas de la población. Se trata de trabajar duro para ofrecer terapias innovadoras que mejoren la calidad de vida de los pacientes".

 

 

Por su parte Ignacio Zervino, Coordinador de Programas de la Fundación Pacientes con Cáncer de Pulmón (FPCP), recordó que cuando comenzaron a trabajar, hace 14 años, se conocía muy poco sobre la enfermedad.

 

 

"Afortunadamente eso está cambiando y a partir del conocimiento de los diferentes subtipos de cáncer de pulmón nuevas opciones van apareciendo, lo que es muy auspicioso. Igual de importante es que se avance en el desarrollo y cobertura de los dispositivos o test para conocer cada subtipo de cáncer de pulmón, ya que sigue siendo muy significativa la necesidad de mejorar los diagnósticos tempranos para lograr avances sustanciales en la sobrevida y calidad de vida de los pacientes", consideró.

 

 

Brigatinib corresponde a un desarrollo del laboratorio Takeda y actualmente está aprobado en más de 40 países, entre ellos Estados Unidos, Canadá y la Unión Europea, para el tratamiento de las personas con CPCNP ALK+ metastásico cuya enfermedad ha empeorado durante el tratamiento con crizotinib o no pudieran tolerar su administración.

 

 

Denominada como "Terapia Innovadora" por parte de la FDA de los Estados Unidos para el tratamiento de este tipo de tumores, brigatinib también había sido calificada como "droga huérfana" para tratar otros tipos de cánceres, como ROS1+ y CPCNP EGFR+.

 

 

El cáncer de pulmón es el tipo de cáncer con mayor mortalidad en la Argentina. Cada año se diagnostican 11.200 nuevos casos y más de 9.000 muertes por esa enfermedad. Es responsable del 15% de los fallecimientos oncológicos, porcentaje equivalente a la mortalidad por cáncer de mama y próstata juntos. En el mundo, en tanto, se producen anualmente unos 2 millones de diagnósticos.

 

 

Los principales factores de riesgo para desarrollar cáncer de pulmón son el tabaquismo (aunque entre el 10 y el 15% del total de casos se da en personas que jamás han fumado o son exfumadores), la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC), poseer antecedentes familiares de la patología, la polución y el contacto con amianto, minerales y productos químicos.

 

 

Si bien suele presentar sólo algunos síntomas inespecíficos -que cuando se manifiestan indican que la enfermedad ya está en etapas avanzadas, dado que 8 de cada 10 casos se diagnostican en estadio metastásico, los especialistas recomiendan estar atentos si aparece tos que no desaparece, se agrava, presenta sangre o esputo (saliva o flema) del color del metal oxidado, dolor de pecho que empeora cuando se respira profundamente, ronquera, pérdida de peso excesiva, cansancio o debilidad, infecciones como bronquitis y neumonía que no desaparecen y/o sibilancias (silbido en el pecho).

 

 

Se lo clasifica según el tamaño de las células bajo el microscopio y el tipo más común es el "cáncer de pulmón de células no pequeñas (CPCNP)", que representa el 85% de los casos. Esta distinción es clave, porque definirá qué tratamiento se puede realizar. Entre otras, en aproximadamente el 4% de los pacientes (unos 1.000 argentinos) se puede presentar la alteración genética ALK, responsable del crecimiento y diseminación del cáncer y para la que está indicada esta nueva terapia.

 

 

"Se trata de un tipo de cáncer de pulmón que suele presentarse mayoritariamente en mujeres jóvenes, no fumadoras o que han fumado poco. De todas formas, todos los pacientes con cáncer de pulmón, hayan o no fumado, deben ser testeados, porque podrían presentar la alteración ALK", sostuvo el Dr. Martín. Y agregó: "Para su tratamiento las formas básicas son cirugía, radioterapia, quimioterapia y, últimamente, la inmunoterapia y las terapias target específicas. Estas últimas, como el brigatinib, han demostrado en pacientes que presentan la alteración ALK triplicar la mediana de supervivencia libre de progresión".

 

 

"Estos resultados son muy auspiciosos. Nos alegra disponer de cada vez más y mejores alternativas terapéuticas que contribuyan al tratamiento de esta enfermedad y mejoren la calidad de vida de los pacientes y sus familias", concluyó el Dr. Claudio Martín.

 

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Miércoles, 26 Febrero 2020 14:54

Distinción internacional para una argentina

El Día Mundial de las Enfermedades Poco Frecuentes (EPOF) se conmemora el 29 de febrero -el día menos frecuente- o cada 28 de febrero, cuando no es año bisiesto. En el marco de esta fecha, la argentina Luciana Escati Peñaloza, Presidente de la Fundación Mas Vida de Crohn y Colitis Ulcerosa, y Directora Ejecutiva de la Federación Argentina de Enfermedades Poco Frecuentes (FADEPOF), fue distinguida por el laboratorio Takeda como una de las 29 entidades o personas que se destacan a nivel mundial por su tarea en pos de los pacientes con alguna EPOF, sus familiares y cuidadores, en la búsqueda del reconocimiento de sus derechos y la mejora en su calidad de vida.

La elección de los ganadores se enmarcó dentro de la campaña denominada ‘Constelación de Estrellas Poco Frecuentes’, que consistió en distinguir a través de las redes sociales y de una constelación virtual, las historias de personas o asociaciones que se destacan, para mostrar cómo la luz de cada una converge para conformar una fuerza y un brillo colectivo.

La Organización Europea de Enfermedades Poco Frecuentes (EURORDIS), Enfermedades Poco Frecuentes Internacional (RDI) y la Organización Nacional de EPOF de Estados Unidos (NORD) colaboraron también con la campaña, contribuyendo con los criterios de selección para determinar los elegidos.

Las ‘Estrellas’ fueron nominadas por los empleados de Takeda de todo el mundo, en reconocimiento a la tarea de cada uno como verdaderos héroes de las EPOF. Las nominaciones incluyeron individuos (médicos, pacientes, investigadores, familiares o cuidadores) y equipos u organizaciones que generaron una diferencia significativa en pos de los pacientes. Esta campaña se realizó en el marco de la iniciativa internacional para ‘Reformular lo Poco Frecuente’, que busca ubicar al paciente en el centro y cambiar la manera en la que se perciben estas enfermedades.

Luciana Escati Peñaloza fue elegida por su constante búsqueda de mejorar y trabajar en conjunto con otras organizaciones por las personas con EPOF, contribuyendo a promover la investigación, concientización, inclusión, difusión y defensa de los derechos de estas personas, para contribuir a mejorar su calidad de vida.

“Tanto en la Fundación Mas Vida como en FADEPOF, trabajamos para potenciar las voces de los pacientes; para esto, pugnamos por construir una red que impulse el trabajo de cada organización. En este sentido, haber sido reconocida como ‘Estrella’ entre tantos cincuenta participantes a nivel internacional es sumamente gratificante y espero que contribuya a que más personas conozcan sobre estas enfermedades y se involucren con nuestra causa”, destacó la Sra. Escati Peñaloza.

Con el camino recorrido, la Fundadora de Mas Vida de Crohn & Colitis Ulcerosa y Directora Ejecutiva de FADEPOF se ha ido posicionando como una de las voces de los pacientes entre los principales actores consultados por los tomadores de decisiones en el sector de salud. Tiene una participación activa en las discusiones acerca de las políticas públicas con respecto a las EPOF, representando los intereses de más de 70 organizaciones y grupos de pacientes que trabajan día a día por el reconocimiento de los derechos de las personas que tienen algunas de estas más de 6 mil enfermedades.

Las enfermedades poco frecuentes, también llamadas ‘enfermedades raras’ afectan en la Argentina a unas 3.500.000 personas, lo que representa en promedio que 1 de cada 4 familias convive en forma directa con realidades de este tipo. A nivel mundial, más de 300 millones de pacientes, familias, amigos y cuidadores conforman la comunidad global de EPOF

“Desde Takeda, trabajamos todos los días para impactar en la vida de personas con enfermedades poco frecuentes, sus familiares, cuidadores y todo el equipo de atención médica. El Día Mundial de las EPOF es una oportunidad para alzar la voz sobre lo que representa vivir con una EPOF para los pacientes y sus allegados”, sostuvo Gastón Domíngues Caetano, Head de Takeda para Cono Sur.

“Al trabajar en conjunto sumándonos a diferentes iniciativas para ‘Reformular lo Poco Frecuente’, queremos expresar nuestro compromiso y liderazgo en esta comunidad buscando amplificar los esfuerzos de todos para aumentar la concientización de las EPOF, poner al paciente en el centro de la conversación y entablar una relación de confianza con la sociedad”, aseguró Gabriela Pittis, Head de Takeda para la región SAM (Cono Sur, Región Andina -Ecuador, Colombia y Perú- y México y América Central y el Caribe).

Las EPOF son poco frecuentes en cuanto a su prevalencia si se toman de manera individual, pero con más de 6.000 enfermedades que entran en esta clasificación, impactan directa o indirectamente a 1 de cada 20 personas. Tomadas todas las enfermedades en conjunto, los pacientes conformarían el tercer país más poblado del mundo

“Es un orgullo ver cómo ha crecido en el tiempo el involucramiento de la comunidad por la problemática de los pacientes con alguna EPOF. Cada vez hay más conciencia acerca de la situación de las familias a las que les toca transitar este camino y un reconocimiento internacional de este tipo nos impulsa a seguir trabajando para contribuir a que cada una de ellas alcance una mejor calidad de vida. Sin dudas, este tipo de iniciativas son importantes para visibilizar las EPOF y haber sido distinguida es un reconocimiento al esfuerzo incansable de todos los que conformamos Fundación Mas Vida de Crohn & Colitis Ulcerosa y FADEPOF”, concluyó Luciana Escati Peñaloza.

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